10月5日,F(xiàn)DA批準白細胞介素21(IL-21,ZymoGenetics生產(chǎn))為治療進展期和侵襲性黑色素瘤的孤兒藥(Orphan drug)。
IL-21受體最初是通過應(yīng)用基于細胞因子受體結(jié)構(gòu)相似性的計算機運算系統(tǒng)從DNA序列數(shù)據(jù)庫中篩出的。似乎它可在骨髓細胞和循環(huán)血中特定的B細胞、T細胞和自然殺傷細胞亞群中表達。隨后,IL-21通過了受體活性鑒定,并被發(fā)現(xiàn)與已批準用于許多癌癥治療的IL-2具有結(jié)構(gòu)相似性。
FDA批準其為孤兒藥(Orphan drug)的依據(jù)是,動物實驗證實其細胞因子活性可增強自然殺傷細胞和疾病特異性細胞毒性T細胞的活性,進而抑制腫瘤的生長并顯著減少轉(zhuǎn)移的發(fā)生。